خب یه خبر خیلی هیجان‌انگیز اومده که کلی از دانشمندها رو خوشحال کرده! برای اولین بار، توی یه کارآزمایی بالینی، تونستن با یه درمان ژنی (یعنی استفاده از ژن‌ها برای درمان بیماری‌ها) پیشرفت بیماری هانتینگتون رو کُند کنن. می‌دونید هانتینگتون چیه؟ یه بیماری ژنتیکی خیلی نادر و عجیب که پروتئین‌های سمی باعث میشن سلول‌های مغزی خوب کار نکنن و آروم آروم بمیرن.
تا حالا، هر درمانی که داشتن فقط می‌تونسته علائمش رو کنترل کنه، مثلاً افسردگی یا مشکلات حرکتی و شناختی — نه اینکه جلوی خودِ پیشرفت بیماری رو بگیره. معمولاً کسایی که به این بیماری مبتلا میشن، از دهه سوم یا چهارم زندگی‌شون یعنی اغلب بین سی تا چهل سالگی علائم رو نشون میدن و متأسفانه تو ۱۰ تا ۲۵ سال بعدش به خاطر همین بیماری فوت می‌کنن.
ولی حالا یه درمان ژنی جدید به اسم AMT-130 تولید شده که امید زیادی بهش دارن. این ژن‌درمانی چیکار می‌کنه؟ اومدن با استفاده از یه ویروس بی‌خطر (یعنی یه ویروس که ضرری نداره و فقط نقش پیک حمل اطلاعات رو داره)، یه ژن تازه رو وارد دو قسمت مهم مغز به اسم پوتامن و کادِیت نوکلئوس کردن. این دو تا قسمت، معمولاً حسابی توسط هانتینگتون آسیب می‌بینن. حالا اون ژنی که وارد کردن دستور ساخت یه مدل molecule که اسمش microRNA ـه (یعنی یه جور «آر اِن اِی کوچولو» که توی سلول‌ها فعالیت ژن‌ها رو خاموش و روشن می‌کنه)، رو به سلول‌ها میده. این MicroRNA جلوی ساخته شدن پروتئین معیوبی که بیماری ایجاد می‌کنه رو می‌گیره.
یه نکته جالب اینه که تو این بیماری، یه ژنی داریم به اسم HTT (بخوانید اچ‌تی‌تی) که مسئول مدارک ساخت پروتئین
منبع: +
